ROMPAG содержит элтромбопаг — пероральный агонист рецепторов тромбопоэтина (TPO-рецепторов). Он стимулирует сигнальный путь рецептора тромбопоэтина в клетках-предшественниках мегакариоцитов, способствуя образованию и увеличению количества тромбоцитов в периферической крови.
Препарат может применяться пациентам:
Эффективность элтромбопага изучалась в нескольких крупных клинических исследованиях. В рандомизированном исследовании у пациентов с хронической ИТП применение элтромбопага приводило к значимо более частому достижению количества тромбоцитов не менее 50 000/мкл по сравнению с плацебо; для дозы 50 мг такой ответ был получен у 70% пациентов против 11% в группе плацебо. (PubMed)
В исследовании RAISE элтромбопаг также продемонстрировал преимущество перед плацебо по поддержанию клинически значимого уровня тромбоцитов, снижению необходимости в экстренной терапии и уменьшению риска кровотечений. (PubMed)
Длительная эффективность и безопасность оценивались в исследовании EXTEND. В его финальном анализе 85,8% из 302 пациентов достигли количества тромбоцитов ≥50×10⁹/л хотя бы один раз без необходимости экстренной терапии, а у значительной части пациентов ответ сохранялся длительно. Частота кровотечений также уменьшалась во время продолжительной терапии. (PubMed)
Элтромбопаг также исследовался при тяжелой апластической анемии и включен в современные терапевтические рекомендации для определенных пациентов с этим заболеванием. (FDA Access Data)
Препарат применяется для лечения определенных форм тромбоцитопении, прежде всего хронической иммунной тромбоцитопении у пациентов с недостаточным ответом на предшествующее лечение кортикостероидами, иммуноглобулинами или после спленэктомии. Элтромбопаг также применяется при некоторых формах тяжелой апластической анемии; точные показания зависят от возраста пациента и схемы лечения.
Препарат не предназначен для простого нормализования количества тромбоцитов без медицинских показаний. Его основная цель — достижение уровня тромбоцитов, достаточного для уменьшения риска кровотечения, при этом чрезмерное повышение количества тромбоцитов также требует контроля.
Препарат принимается внутрь в соответствии с назначением врача. Таблетку следует проглатывать целиком, запивая водой. Доза подбирается индивидуально в зависимости от заболевания, исходного количества тромбоцитов, ответа на лечение, функции печени и сопутствующей терапии. Элтромбопаг имеет важные особенности взаимодействия с пищей и препаратами, содержащими поливалентные катионы, поэтому режим приема необходимо соблюдать в соответствии с официальной инструкцией конкретного препарата.
Побочные действия
Элтромбопаг требует контроля показателей крови и функции печени. В клинических исследованиях особое внимание уделялось риску гепатотоксичности, тромбозов и изменений костного мозга.
